來(lái)源：國家衛健委官網(wǎng)

一、制定《體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法（試行）》的背景是什么？

    近年來(lái)，隨著(zhù)衛生健康科技快速發(fā)展，細胞治療為惡性腫瘤、某些傳染病和遺傳病等難治性疾病患者帶來(lái)了新的希望，并在美歐日等發(fā)達經(jīng)濟體以多種方式開(kāi)始進(jìn)入臨床應用，我國醫療機構也開(kāi)展了大量臨床研究，患者希望接受高質(zhì)量細胞治療的呼聲日益增高。為滿(mǎn)足臨床需求，規范并加快細胞治療科學(xué)發(fā)展，國家衛生健康委組織起草了本管理辦法，對體細胞臨床研究進(jìn)行備案管理，并允許臨床研究證明安全有效的體細胞治療項目經(jīng)過(guò)備案在相關(guān)醫療機構進(jìn)入轉化應用。

二、本管理辦法與干細胞臨床研究管理辦法的關(guān)系是什么？

體細胞的科學(xué)定義包括干細胞，原國家衛生計生委會(huì )同原食品藥品監管總局于2015年出臺了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》，有效地規范和推動(dòng)了我國干細胞治療臨床研究工作，按照本管理辦法“第三十一條，有專(zhuān)門(mén)管理辦法的體細胞治療按照現行規定執行”，干細胞臨床研究等有關(guān)工作仍然按照《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》的規定執行。

三、管理辦法的適用范圍是什么？

    本管理辦法第三條規定“本辦法適用于由醫療機構研發(fā)、制備并在本醫療機構內開(kāi)展的體細胞治療臨床研究和轉化應用”。國家衛生健康委對細胞治療轉化應用項目進(jìn)行目錄管理，與產(chǎn)業(yè)化前景明顯的細胞治療產(chǎn)品錯位發(fā)展。由企業(yè)主導研發(fā)的體細胞治療產(chǎn)品應當按照藥品管理有關(guān)規定向國家藥品監管部門(mén)申報注冊上市。

四、開(kāi)展體細胞治療如何進(jìn)行備案？

按照本管理辦法有關(guān)規定，開(kāi)展體細胞治療臨床研究和轉化應用的醫療機構應當進(jìn)行備案，醫療機構進(jìn)行首次機構備案時(shí)，須同時(shí)提供醫療機構備案材料和臨床研究項目備案材料。已備案的醫療機構新增臨床研究項目時(shí)，只需提交臨床研究項目備案材料。醫療機構所開(kāi)展的體細胞治療臨床研究項目結束后，在取得安全性、有效性等證據的基礎上，可以進(jìn)行轉化應用備案，在該醫療機構將體細胞臨床研究項目轉入轉化應用。

醫療機構應當在備案信息系統登記并上傳相關(guān)材料掃描件，同時(shí)將紙質(zhì)件提交省級衛生健康行政部門(mén)。省級衛生健康行政部門(mén)自收到備案材料之日起15日內完成形式審核提交國家衛生健康委。國家衛生健康委自收到備案材料之日起2個(gè)月內組織體細胞治療專(zhuān)家委員會(huì )進(jìn)行評估，向社會(huì )公示完成備案的醫療機構及臨床研究或轉化應用項目清單，接受社會(huì )監督。經(jīng)查不符合備案條件的，可整改后再次提交備案材料，整改期不少于6個(gè)月。

五、正在開(kāi)展的體細胞治療臨床研究項目如何備案？

適用本辦法管理正在開(kāi)展體細胞治療臨床研究的醫療機構，應當在本辦法發(fā)布之日起30個(gè)工作日內履行備案程序。國家衛生健康委組織專(zhuān)家進(jìn)行督導檢查，對不符合條件的醫療機構及其研究項目提出暫?；蚪K止意見(jiàn)，符合條件的可繼續開(kāi)展研究。

六、體細胞臨床研究進(jìn)入轉化應用的總體要求是什么？

    在臨床研究取得體細胞治療安全性、有效性等證據的基礎上，總結形成針對某種疾?。ㄟm應證）的治療方案和技術(shù)標準（包括細胞治療的種類(lèi)/途徑、治療劑量/次數和療程等）。

通過(guò)該機構學(xué)術(shù)委員會(huì )的轉化應用評估審查和倫理委員會(huì )的倫理審查。具備完善的體細胞治療轉化應用持續評估方案。經(jīng)備案后，可以在開(kāi)展臨床研究的醫療機構進(jìn)入轉化應用。

七、如何做好體細胞治療臨床研究和轉化應用的過(guò)程監管？

國家衛生健康委采取飛行檢查等方式對備案醫療機構和項目進(jìn)行抽查、專(zhuān)項檢查或有因檢查，并將檢查結果公示。省級衛生健康行政部門(mén)做好本轄區醫療機構開(kāi)展體細胞治療臨床研究和轉化應用的日常監督管理，每年向國家衛生健康委報送監督管理工作報告。醫療機構開(kāi)展體細胞臨床研究和轉化應用出現第二十八條規定情形的，省級衛生健康行政部門(mén)應當責令其暫停體細胞治療臨床研究或轉化應用項目，整改期不少于6個(gè)月，并將有關(guān)情況報告國家衛生健康委；存在第二十九條規定情形的，國家衛生健康委將責令其停止體細胞治療臨床研究和轉化應用，予以通報批評，并按照有關(guān)法律法規的規定進(jìn)行處理。

八、體細胞治療臨床研究和轉化應用是否可以收費？

    體細胞治療臨床研究不得向受試者收取任何研究相關(guān)費用。體細胞治療轉化應用項目備案后可以轉入臨床應用，由申請備案的醫療機構按照國家發(fā)展改革委等4部門(mén)《關(guān)于印發(fā)推進(jìn)醫療服務(wù)價(jià)格改革意見(jiàn)的通知》（發(fā)改價(jià)格〔2016〕1431號）有關(guān)要求，向當地省級價(jià)格主管部門(mén)提出收費申請。