來(lái)源：生物谷

在一項新的研究中，研究人員發(fā)現一種使用增強免疫細胞的新療法似乎對患有一種罕見(jiàn)癌癥的兒童體內的腫瘤有效。他們報告說(shuō)，27名兒童中有9人在接受這種治療6周后沒(méi)有癌癥的跡象，盡管有兩人后來(lái)出現癌癥復發(fā)并死亡。相關(guān)研究結果發(fā)表在2023年4月6日的期刊上，論文標題為“GD2-CART01 for Relapsed or Refractory High-Risk Neuroblastoma”。

這種稱(chēng)為CAR-T細胞療法（GD2-CART01）的治療方法已經(jīng)被用來(lái)幫助免疫系統對抗血液中的白血病和其他癌癥。該領(lǐng)域的專(zhuān)家們說(shuō)，這是科學(xué)家們第一次在實(shí)體瘤中取得如此令人鼓舞的結果，并帶來(lái)了它可以用來(lái)對付其他類(lèi)型癌癥的希望。

現在說(shuō)是治愈神經(jīng)母細胞瘤還為時(shí)過(guò)早，這種神經(jīng)組織癌癥通常在嬰兒期開(kāi)始于腹部腎臟附近的腎上腺。

涉及化療、手術(shù)和放療的標準治療可能是高強度的，這取決于癌癥的階段和其他因素。這項新研究中的兒童患者體內的癌癥已發(fā)生復發(fā)，特別難以治療。

當這項為期三年的新研究結束時(shí)，有11名兒童還活著(zhù)，其中包括一些對治療只有部分反應的兒童，他們接受了重復劑量的經(jīng)過(guò)基因修改的細胞治療。美國賓夕法尼亞大學(xué)的Carl June博士（沒(méi)有參與這項新的研究）說(shuō)，“如果沒(méi)有這種療法，這些兒童注定都會(huì )死亡。從來(lái)沒(méi)有患者有過(guò)這樣的反應，因此我們只是不知道十年后會(huì )是什么樣子。當然，基于這些令人興奮的結果，如今將會(huì )有更多的臨床試驗?！?/span>

CAR-T細胞療法利用免疫系統來(lái)制造能夠尋找和摧毀腫瘤的“活體藥物”。來(lái)自患者血液中的T細胞在實(shí)驗室中被收集和強化，然后通過(guò)靜脈注射回到患者體內，繼續增殖。迄今為止，六種CAR-T細胞療法已被美國食品藥品管理局（FDA）批準用于治療血癌。一些早期患者已經(jīng)被治愈。盡管如此，CAR-T細胞在治療實(shí)體瘤方面的成功一直是難以捉摸的。

GD2-CART01的擴增、持久性和生物分布。圖片來(lái)自NEJM, 2023, doi:10.1056/NEJMoa2210859。

美國斯坦福大學(xué)醫學(xué)院的Robbie Majzne博士（未參與這項新的研究）說(shuō)，“他們似乎找到了一種獨特的組合”，讓經(jīng)過(guò)基因改造的的CAR-T細胞最初增殖，然后持續很長(cháng)時(shí)間，從而繼續開(kāi)展它們的殺癌工作。

論文共同作者Franco Locatelli博士說(shuō)，他們還添加了一個(gè)安全開(kāi)關(guān)，在患者出現嚴重反應時(shí)消除這些CAR-T細胞。當一名接受過(guò)治療的患者出現問(wèn)題時(shí)，他們開(kāi)啟了這個(gè)安全開(kāi)關(guān)，顯示它起了作用，盡管后來(lái)他們確定這名患者出現的問(wèn)題是由與CAR-T細胞無(wú)關(guān)的腦出血引起的。

許多接受CAR-T細胞治療的兒童出現一種常見(jiàn)的副作用---一種叫做“細胞因子釋放綜合征”的免疫過(guò)度反應。這些作者報告說(shuō)，這可能是嚴重的，但在大多數情況下是溫和的。他們得出結論，CAR-T細胞療法“在治療高風(fēng)險的神經(jīng)母細胞瘤方面是可行的和安全的”。

參考資料：

Francesca Del Bufalo et al. GD2-CART01 for Relapsed or Refractory High-Risk Neuroblastoma. NEJM, 2023, doi:10.1056/NEJMoa2210859.