昨天，我們整理發(fā)布了《國內干細胞治療臨床新進(jìn)展！》，詳細介紹了一名全身癱瘓患者接受“臍帶間充質(zhì)干細胞”治療的情況，文中最后也提及干細胞治療神經(jīng)系統疾病的臨床研究與進(jìn)展，今天我們就來(lái)詳細梳理一下干細胞在14種神經(jīng)系統疾病的臨床研究和治療情況。
目前，許多神經(jīng)系統疾病難以治愈，難治性神經(jīng)系統疾病患者常常遭受癱瘓、喪失社交功能、生活困難等折磨，給社會(huì )和家庭帶來(lái)沉重的負擔。促進(jìn)神經(jīng)功能恢復和延緩疾病進(jìn)展是難治性神經(jīng)疾病的主要治療目標。
視頻：干細胞治療神經(jīng)系統疾病的太空試驗
干細胞具有自我更新和多向分化的潛能，是神經(jīng)再生和修復的理想細胞來(lái)源。近年來(lái)，干細胞已經(jīng)成為難治性神經(jīng)系統疾病的一個(gè)非常有希望的治療新方向。
2019年7月，由中山大學(xué)孫逸仙紀念醫院以及中山大學(xué)附屬第七醫院等單位組成的科研團隊在國際干細胞學(xué)術(shù)期刊“StemCell International”發(fā)表了新成果，提供證據證明了間充質(zhì)干細胞具有潛力改善神經(jīng)系統疾病。
01.新研究涉及14種疾病幾十例病人
間充質(zhì)干細胞已經(jīng)成為再生醫學(xué)中最常用的成體干細胞。臨床前研究表明，間充質(zhì)干細胞是神經(jīng)系統疾病潛在的治療方法。
這項研究評估了神經(jīng)系統疾病患者鞘內注射基因間充質(zhì)干細胞的安全性和有效性。鞘內注射具有獨特的特征，能夠使干細胞直接遷移到中樞神經(jīng)系統疾病患者的病變部位。
這是一項開(kāi)放標簽的臨床研究，2014年12月以來(lái)，共評估了14種疾病，其中腦梗塞12例，創(chuàng )傷性腦損傷1例，腦出血1例，老年癡呆癥2例，運動(dòng)神經(jīng)元疾病5例，脊髓損傷4例，脊髓炎3例，脊髓小腦性共濟失調2例，多系統萎縮癥2例，急性播散性腦脊髓炎1例，腦病綜合征1例，遺傳性痙攣性截癱1例，多發(fā)性硬化癥1例，熱射病1例。
02.臨床結果：間充質(zhì)干細胞改善神經(jīng)系統疾病安全可行
在這項臨床研究中，符合條件的患者接受基線(xiàn)評估，并移植同種異體骨髓間充質(zhì)干細胞，劑量為100萬(wàn)細胞/千克，連續4次治療，每次治療間隔一周。4次移植后，患者接受了至少6個(gè)月的隨訪(fǎng)。
研究人員通過(guò)不良事件、腦脊液測試結果、臨床癥狀、體格檢查以及血液學(xué)和影像學(xué)檢查結果來(lái)評估這次治療的安全性和可行性。
圖片來(lái)源于視覺(jué)中國
此外，研究人員還對所有類(lèi)型的移植干細胞的安全性進(jìn)行了 系統評價(jià)，并將此次研究結果與之前的研究進(jìn)行了比較。
結果顯示，發(fā)生概率最高的不良事件是移植部位輕微疼痛(4.11%)，其次是發(fā)燒(3.42%)和輕度頭痛(2.05%)，未出現嚴重不良事件。
鞘內注射后，30例患者腦脊液中白細胞增加，26例腦脊液中蛋白濃度均超過(guò)正常值，其他腦脊液指標維持正常。血液學(xué)和影像學(xué)檢查顯示，間充質(zhì)干細胞輸注后沒(méi)有異常變化。與之前的研究相比，頭痛、發(fā)燒、惡心和頸部疼痛的不良事件發(fā)生率幾乎一致，甚至更低。
根據以上的數據，科研人員認為，重復移植同種異體骨髓間充質(zhì)干細胞治療神經(jīng)系統疾病是安全可行的，具有廣闊的應用前景。
03.干細胞治療神經(jīng)系統疾病部分案例
1、脊髓損傷病例
年福，男，41歲，中國
病史：患者于入院前1年因車(chē)禍致胸背部受傷，胸背部疼痛，下肢活動(dòng)障礙，傷后入急診行胸椎CT顯示：T10椎體骨折。進(jìn)行了"胸椎板減壓 釘棒系統復位內固定術(shù)"后進(jìn)行康復治療。但仍遺留有雙下肢L1以下感覺(jué)減退，L3以下感覺(jué)消失;雙下肢肌力喪失，肌張力明顯增高，雙下肢嚴重痙攣致雙腿難以分開(kāi)，被動(dòng)臥位，小便頻繁難控，大便約5-6天一次。
干細胞移植：進(jìn)行了2個(gè)療程的神經(jīng)干細胞的移植，結合傳統康復治療。
治療后情況：首次干細胞治療后3月，運動(dòng)功能較前好轉，可自主從臥位轉為座位，從座位轉移至輪椅，腰背肌力量明顯增強，并在支具的扶助下可緩慢步行。
體檢：雙下肢L1以下淺感覺(jué)減退，左側下肢L4以下淺感覺(jué)消失;雙上肢肌力5級，肌張力正常，雙側大拇趾可主動(dòng)屈曲，肌力1級，雙下肢肌力1-2級;肌張力仍高但較前減輕，雙腿之間可向兩側分開(kāi)，雙側腱反射亢進(jìn)，雙下肢有不自主痙攣，病理征陽(yáng)性，大小便正常。
首次干細胞治療后半年進(jìn)行了第二療程治療。
治療后情況：可自動(dòng)翻身、坐起、支具支持下行走。不帶支具下站立可持續半個(gè)小時(shí)。
體檢：左側L1以下淺感覺(jué)下降，L4以下消失，右側L1以下淺感覺(jué)減退;雙上肢肌力5級，肌張力正常，雙下肢肌力2-3級，左側腳趾指可主動(dòng)屈曲，肌力2級，右側腳趾主動(dòng)屈曲，肌力5級;肌張力高，腱反射活躍，雙下肢痙攣較前明顯好轉，目前僅小腿部痙攣。髕陣攣、踝陣攣陽(yáng)性，病理征陽(yáng)性，大小便正常。
視頻：癱瘓14年經(jīng)干細胞治療重新站起來(lái)
2、腦出血后遺癥病例
郭某，男，55歲
病因：左側肢體活動(dòng)不靈伴感覺(jué)減退5年，在多家醫院治療都無(wú)進(jìn)展。
入院診斷：蛛網(wǎng)膜下腔出血后遺癥。
入院情況：左側上肢近端肌力IV級，遠端肌力I級，左側下肢近端肌力IV級，遠端肌力III級。腱反射亢進(jìn)，肌張力增強，病理癥陽(yáng)性，左深淺感覺(jué)減退。
治療方法：進(jìn)行了4次神經(jīng)干細胞移植。
治療后情況：腿比治療前更有力，走路更輕松。天冷后身體僵硬程度減輕很多，溫度升高。左側上肢自近端向遠端感覺(jué)較前靈敏，定位至手心，手指感覺(jué)無(wú)明顯變化。左側下肢自近端向遠端感覺(jué)較前好轉，定位至足心，足趾無(wú)變化。左側下肢支配身體有明顯好轉，現可以自主活動(dòng)。左側上肢緊張時(shí)肌張力增強好轉。
央視記錄片丨干細胞拯救中風(fēng)的天使
3、帕金森綜合癥病例
易某，男，69歲
癥狀：入院4年前開(kāi)始四肢震顫，右側較嚴重，右側肢體明顯肌肉萎縮，肌強直?？谒荒茏灾飨卵?，垂涎。沉默不語(yǔ)。油脂臉，“面具臉”。面部、手、腳顏色呈暗紅色。頑固便秘(6-7天一次)，大便如石塊。以碎步、前沖動(dòng)作行走，身體向前彎曲，走路、轉頸和轉身動(dòng)作特別緩慢、困難。行走時(shí)上肢協(xié)同擺動(dòng)動(dòng)作消失，步幅縮短。一直吃藥維持，出現過(guò)幻聽(tīng)、幻視。
診斷：帕金森綜合癥。
治療：接受微創(chuàng )干細胞療法，藥物全部停用。
治療后情況：治療6個(gè)月后老人面色紅潤，手腳顏色均勻正常。皮膚白皙有光澤。身體肌肉豐滿(mǎn)且有彈性，面具臉消失，油脂減少?？谒梢宰灾飨卵?。震顫已幾乎不再出現。步幅接近正常，并且可以小跑，打乒乓球，放風(fēng)箏。大便2-3天一次，條狀黃軟便。生活可以完全自理。
視頻丨干細胞治療帕金森，告別抖動(dòng)的生活
4、共濟失調癥病例
吳某，男，31歲
入院時(shí)癥狀及體征：
癥狀：于11年前在騎車(chē)下坡時(shí)不慎摔倒，頭部著(zhù)地，四五個(gè)月后無(wú)明顯誘因出現雙手不自主運動(dòng)，寫(xiě)字、拿筷子時(shí)癥狀加重，未給予診斷。2年后在當地醫院行頭顱MR顯示：小腦萎縮。后就診于合肥市神經(jīng)研究所診斷為：急性炎癥脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)病，具體治療不詳。4年前出現行走不穩;3年前出現言語(yǔ)不清、面部肌肉痙攣，脖子不能自主抬起;2年前出現飲水嗆咳。并且以上癥狀逐年加重。
體征：神志清晰，查體合作，言語(yǔ)不清，構音障礙，記憶力、理解力可、計算力可。嗅覺(jué)正常;眼球活動(dòng)自如，無(wú)復視，無(wú)眼球震顫，雙瞳孔等大同圓，左：右約3:3毫米，對光反射存在;角膜反射正常。左右顏面感覺(jué)正常，咬肌有力，額紋對稱(chēng)，雙眼閉合有力，鼻唇溝對稱(chēng)，口角無(wú)歪斜，鼓腮有力對稱(chēng)。偶有飲水嗆咳，懸雍垂居中，咽反射存在，吞咽正常;伸舌居中，舌肌纖顫，舌肌無(wú)萎縮。無(wú)肌肉萎縮及肌纖維束震顫;無(wú)靜止性震顫;雙上肢肌力Ⅴ-級，雙下肢肌力Ⅳ級，雙上肢肌張力正常，雙下肢肌張力略高，靈活性差。淺感覺(jué)、深感覺(jué)及復合感覺(jué)基本正常。雙側指鼻試驗、指指運動(dòng)、跟膝脛反射：完成差，閉目難立正。寬基底步態(tài)。生理反射：肱二頭肌( )、肱三頭肌( )、橈骨骨膜反射( )、膝腱反射( )，淺反射存在。病理反射：雙側Babinskis’征(-)。腦膜刺激征陰性。皮膚劃痕癥陰性。
診斷：共濟失調
住院治療過(guò)程：住院24天，給予神經(jīng)干細胞移植治療4次，同時(shí)配合功效營(yíng)養素、康復、針灸等綜合治療。
出院時(shí)癥狀及體征：生命體征平穩，一般情況良好，精細動(dòng)作諸如寫(xiě)字較前明顯規范，使用筷子較前靈活，綠豆大小食物也可以順利夾起，飲食嗆咳明顯減少，行走平穩步態(tài)基本正常，上下樓梯較容易。查體：言語(yǔ)不清，雙上肢肌力Ⅴ級，雙下肢肌力Ⅳ級，雙下肢肌張力略高，靈活性稍差。淺感覺(jué)、深感覺(jué)及復合感覺(jué)正常。雙側指鼻試驗、指指運動(dòng)、快復輪替試驗、跟膝脛反射：欠穩準，閉目難立征( -)。病理反射未引出。
央視紀錄丨干細胞治療遺傳性小腦萎縮兄弟倆
5、肌萎縮側索硬化癥(ALS)
廣東省某醫院為29位ALS患者進(jìn)行了4次臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療，治療后第14 天，患者的穿衣、衛生和上肢肌群肌力評分明顯高于治療前;治療后第28天，言語(yǔ)、穿衣和衛生功能評分明顯高于治療前，上肢肌群肌力評分進(jìn)一步增加，且言語(yǔ)功能評分明顯高于治療后第14 天，由此證實(shí)臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療ALS短期效果好且安全。
視頻：干細胞治療漸凍癥
北京武警總醫院收治了47例ALS患者，有22人在移植干細胞后機體功能獲得改善，其中8人尤其明顯。一位患者李女士剛入院時(shí)言語(yǔ)不清、上肢乏力、下肢抬舉困難，治療后可以邁開(kāi)雙腿走路。對住院接受臍帶間充質(zhì)干細胞治療的99位ALS患者進(jìn)行了療效分析，發(fā)現臍帶間充質(zhì)干細胞移植可以改善ALS患者的運動(dòng)功能，在短期內(半年內)效果較好，整個(gè)過(guò)程是安全的。
在此，我們匯總了使用人類(lèi)間充質(zhì)干細胞治療神經(jīng)退行性疾病的人體臨床試驗，以及所獲得的臨床結果。
4.未來(lái)展望
多個(gè)臨床試驗數據表明，干細胞移植后能夠改善多種神經(jīng)退行性疾病或急性腦損傷，患者總體狀況得到改善；與單獨使用傳統藥物治療相比，同時(shí)接受干細胞移植的病人擁有更好的效果。隨著(zhù)研究的進(jìn)展，干細胞將為神經(jīng)系統性疾病患者帶來(lái)康復的希望。
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