隨著(zhù)干細胞再生醫學(xué)的迅猛發(fā)展，給越來(lái)越多的家庭帶來(lái)了希望的曙光，今天我們就和大家聊一下干細胞在兒童疾病治療領(lǐng)域中的應用和發(fā)展。
一、干細胞治療兒童成骨不全
兒童成骨不全癥，又稱(chēng)“脆骨病”，患有這種疾病的小朋友，因為太容易發(fā)生骨折，無(wú)法承受磕碰，被稱(chēng)為“瓷娃娃”。
美國賓州州立大學(xué)醫學(xué)院的研究人員曾在動(dòng)物實(shí)驗中發(fā)現,間質(zhì)干細胞和作為細胞外基質(zhì)的Ⅰ型膠原混合后,能夠在體內合成高密度新骨,改善小鼠骨強度，展現出治療成骨不全癥的潛力。
2009年，首次有關(guān)于間充質(zhì)干細胞治療兒童成骨不全癥的報道，6個(gè)患者在骨髓移植后18-34個(gè)月接受了間充質(zhì)干細胞靜脈輸注，其中5個(gè)身體骨架生長(cháng)非常明顯。
二、干細胞治療兒童肺病
50%的極早產(chǎn)新生兒都可能患上一種肺部疾病，即支氣管肺發(fā)育不良，發(fā)病率和病死率都較高。
2018年，據外媒報道，澳大利亞莫納什大學(xué)利用胎盤(pán)干細胞嘗試對6名患有支氣管肺發(fā)育不良的早產(chǎn)嬰兒進(jìn)行治療，目前Ⅰ期臨床已經(jīng)獲得成功。據悉，一個(gè)嬰兒的胎盤(pán)中含有的豐富干細胞，可以為需要治療的孩子提供豐富的干細胞來(lái)源。早在2014年，The Journal of Pediatrics上便刊登了新生兒間充質(zhì)干細胞對支氣管肺發(fā)育不良極早產(chǎn)兒的臨床試驗結果，顯示接受間充質(zhì)干細胞移植治療的患兒病情明顯明顯減輕，炎癥水平得以降低，并且無(wú)相關(guān)副作用。
三、干細胞治療早衰癥
早衰癥是一直遺傳類(lèi)疾病，患者往往從幼童時(shí)期就以比正常人快5-10倍的速度衰老，不僅樣貌很快像老人，各個(gè)器官也很快衰竭，極少孩子能夠活到成年。
2016年，北醫三院治療一名14歲早衰癥患者，利用患者健康弟弟的胎盤(pán)干細胞進(jìn)行移植治療，結果顯示，接受胎盤(pán)干細胞移植治療小患者在視力、聽(tīng)力、肝功能等多項生理指標上得到明顯好轉。這個(gè)案例同時(shí)也顯示出干細胞逆轉人體衰老的潛力。
四、干細胞治療小兒腦性癱瘓
小兒腦性癱瘓又稱(chēng)小兒大腦性癱瘓，俗稱(chēng)腦癱。是指從出生后一個(gè)月內腦發(fā)育尚未成熟階段，由于非進(jìn)行性腦損傷所致的以姿勢異常和中樞性運動(dòng)功能障礙為主的綜合征，是小兒時(shí)期常見(jiàn)的中樞神經(jīng)障礙綜合征，病變部位在腦，累及四肢。
根據文獻報道，2011年，在我國研究者對自體間充質(zhì)干細胞移植治療重度腦性癱瘓兒童的臨床療效觀(guān)察研究中，50例重癥腦性癱瘓患兒接受了間充質(zhì)干細胞移植，并在移植前、后6個(gè)月進(jìn)行自身對照，主要是比較患兒粗大運動(dòng)和綜合功能的進(jìn)步程度。結果顯示50例患兒自體間充質(zhì)干細胞培養均成功，移植后6例患兒在手術(shù)后3到5 天就出現顯著(zhù)臨床改善，大部分患兒在移植后3個(gè)月左右運動(dòng)能力進(jìn)步。
由此可知，自體間充質(zhì)干細胞移植對康復治療效果不佳的重癥腦癱患兒有明顯臨床改善作用，并且能夠有效促進(jìn)患兒各功能區的發(fā)育。
2012年，我國研究團隊分析了圍產(chǎn)組織間充質(zhì)干細胞治療小兒腦癱患者的效果。該項目經(jīng)過(guò)常規檢查后最終篩選出20例符合要求的患者，對其進(jìn)行每周1次，共4次為1個(gè)療程的圍產(chǎn)組織間充質(zhì)干細胞治療。治療方式為局麻下行腰椎穿刺蛛網(wǎng)膜下腔注入圍產(chǎn)組織間充質(zhì)干細胞，并且隨訪(fǎng)6個(gè)月。結果顯示，經(jīng)過(guò)治療后，患兒的自理能力、轉移、行走都有所改善
五、干細胞治療兒童急性呼吸窘迫綜合癥
新生兒急性呼吸窘迫綜合癥能會(huì )導致腦部缺氧缺血，從而引起腦部生長(cháng)發(fā)育不良，會(huì )嚴重影響孩子的智力發(fā)育。
2017年，國內團隊探究了圍產(chǎn)組織間充質(zhì)干細胞治療兒童急性呼吸窘迫綜合癥病人的安全性。這項研究納入了一例入住重癥監護病房并符合入選標準的兒童急性呼吸窘迫綜合癥患兒，患兒入院后在糾正基礎疾病的基礎上，接受了圍產(chǎn)組織間充質(zhì)干細胞一次性輸注。整個(gè)研究觀(guān)察了患兒移植前后的臨床癥狀體征。在連續觀(guān)察的19個(gè)月里，未發(fā)現移植物抗宿主病及腫瘤的發(fā)生，患兒的生長(cháng)發(fā)育也未受到影響。
由此可知，圍產(chǎn)組織間充質(zhì)干細胞移植對這例創(chuàng )傷性?xún)和毙院粑狡染C合癥的治療是安全的，同時(shí)也需要擴大研究加以證實(shí)。
六、干細胞治療兒童重型免疫性血小板減少癥
原發(fā)性免疫性血小板減少癥既往被稱(chēng)為“特發(fā)性血小板減少性紫癜”，是兒童最為常見(jiàn)的出血性疾病。
2014年，我國學(xué)者發(fā)布了圍產(chǎn)組織間充質(zhì)干細胞輸注治療兒童重型免疫性血小板減少癥的臨床療效結果。這項研究共納入3例患兒，發(fā)病年齡為3個(gè)月至4歲，并給予2至3次（1次/周）靜脈輸注圍產(chǎn)組織間充質(zhì)干細胞，輸注后密切監測患兒的血象及肝腎功能等各項指標，并開(kāi)展15-45個(gè)月的隨訪(fǎng)。結果顯示，3例患兒在輸注細胞后漸顯效，且無(wú)明顯不良反應。
因此，圍產(chǎn)組織間充質(zhì)干細胞對兒童重型免疫性血小板減少癥有一定的療效，能提高兒童的生活質(zhì)量。
七、干細胞治療遲發(fā)性出血性膀胱炎
除此以外，間充質(zhì)干細胞還被用來(lái)治療兒童異基因造血干細胞移植后難治性遲發(fā)性出血性膀胱炎。2018年，中山大學(xué)孫逸仙紀念醫院回顧性分析了30例兒童異基因造血干細胞移植后難治性遲發(fā)性出血性膀胱炎患兒的臨床資料，其中7例接受間充質(zhì)干細胞治療，每周1次，直至血尿、尿痛癥狀改善后停用。
整個(gè)過(guò)程對患兒進(jìn)行每日體格檢查，定期行相關(guān)輔助檢查，密切觀(guān)察間充質(zhì)干細胞治療后有無(wú)不良反應發(fā)生，并對其中2例患兒動(dòng)態(tài)監測了間充質(zhì)干細胞治療前、后多種細胞因子水平。結果顯示，接受間充質(zhì)干細胞輸注的7例患兒遲發(fā)性出血性膀胱炎痊愈，且均無(wú)發(fā)熱、皮疹、栓塞等不良反應。
八、干細胞治療血液系統疾病
近年來(lái)臍帶血造血干細胞對兒童血液系統疾病的治療已經(jīng)得到了廣泛認可。目前全球范圍內的臍帶血應用案例已達5萬(wàn)余份，我國臍帶血應用的案例也達到1.2萬(wàn)余份。
1988年，5歲的美國男孩馬特·法羅身患范可尼貧血，移植專(zhuān)家使用他剛出生的妹妹的臍帶血為他做了移植。移植后，法羅情況穩定，沒(méi)有出現排異反應，也成為世界上接受臍帶血造血干細胞移植并獲得成功的第一人。自此之后，馬特·法羅的一舉一動(dòng)都備受矚目。而他，也沒(méi)有辜負眾望，身體越來(lái)越強壯，已經(jīng)娶妻生子，過(guò)上了幸福美滿(mǎn)的生活。
目前，在世界范圍內臍帶血造血干細胞已經(jīng)應用于80多種疾病的治療，根據國家衛健委公布的《臍帶血造血干細胞治療技術(shù)管理規范》中提到，臍帶血可用于治療白血病、重癥再生障礙性貧血、地中海貧血等血液系統疾病，除此之外還可以治療骨髓增生異常綜合征、惡性淋巴瘤、重癥免疫缺陷病、骨髓衰竭等疾病。
通過(guò)全球各個(gè)機構的不懈探索，干細胞對兒童疾病的治療應用領(lǐng)域越來(lái)越廣泛，除了今天我們介紹的幾個(gè)領(lǐng)域，干細胞還在脊髓性肌萎縮、自閉癥、糖尿病、成骨發(fā)育不全、先天性新陳代謝缺陷等等多個(gè)方向上都獲得了較快進(jìn)展。隨著(zhù)干細胞技術(shù)的快速發(fā)展，相信干細胞對于孩子們的守護，會(huì )越來(lái)越好。
END
萬(wàn)海細胞
