眾所周知,包括肺氣腫、支氣管炎、哮喘和囊性纖維化在內的呼吸道疾病是全世界第二大死因,僅在美國就有三千五百萬(wàn)人受到慢性呼吸道疾病的困擾。然而修復肺部損傷一直是醫療上的一大難題。如今,干細胞有望為此提供新的治療方向。
近日,一項刊登在國際雜志Stem Cell Research & Therapy的研究報道中,來(lái)自阿德萊德大學(xué)的科學(xué)家們在囊性纖維化研究方面取得了重要研究進(jìn)展,研究人員發(fā)現,促使遺傳障礙的細胞或會(huì )被健康的細胞成功取代,相關(guān)研究或能幫助研究人員應用細胞移植療法來(lái)治療人類(lèi)的免疫缺陷性疾病。
研究者Nigel Farrow博士指出,目前全球有7萬(wàn)人患有囊性纖維化疾病,而且并沒(méi)有有效的治療手段,而肺部疾病是引發(fā)人群健康狀況較差以及壽命縮短的主要原因。在澳大利亞,每2500名嬰兒中就有1名嬰兒患有囊性纖維化疾病,而且25名個(gè)體中就有1人攜帶有缺陷性的基因,盡管攜帶者并不會(huì )受到這種疾病的影響,但其常常會(huì )將這種基因遺傳給下一代,如果父母雙方都是攜帶者的話(huà),其所生育的孩子就有四分之一的概率患上囊性纖維化疾病。
這項研究中,研究人員應用了干細胞移植技術(shù),即從肺部囊性纖維化患者機體中提取成體干細胞并使之成熟,利用基因療法對其進(jìn)行糾正,隨后在重新將這些細胞移植回患者體內發(fā)揮作用。這種新移植的成體干細胞能將其健康基因遺傳給子代細胞,從而就能夠提供一種持續的方法來(lái)利用健康細胞來(lái)補充氣管,從而對抗囊性纖維化疾病的發(fā)生。
當研究人員對小鼠的氣管進(jìn)行研究時(shí),他們成功檢測了這種新型的移植手段,即在最初的研究中使用標記基因來(lái)代替校正的囊性纖維化基因,這些成功移植的關(guān)鍵就在于研究人員所開(kāi)發(fā)的創(chuàng )新性方法,研究者首先消除了現有的表面細胞,隨后開(kāi)發(fā)出了引入新細胞所需要的空間。囊性纖維化疾病會(huì )影響患者的肺部和消化系統健康,其會(huì )制造粘液來(lái)嚴重損害患者的呼吸,并且增加患者胸腔感染的風(fēng)險。
干細胞能夠分化成為機體內任何類(lèi)型的細胞,可用于補充和更新在疾病中受損的細胞,因此用干細胞治療許多人視為下一次醫療革命。人體器官的干細胞并非分散在組織中,而是集中在特殊的“巢穴”里,干細胞巢含有干細胞所需的所有給養。
同樣是治療肺部疾病,Weizmann研究所的科學(xué)家們用胚胎干細胞成功修復了小鼠受損的肺部組織,這一策略有望成為治療人類(lèi)患者的新途徑。這一成果發(fā)表在2015年7月14日的Nature Medicine雜志上。
研究人員發(fā)現,胚胎發(fā)育20–22周是收獲胚胎肺細胞的最佳時(shí)機,在此之前細胞還沒(méi)有分化好,在此之后細胞的再生能力比較減弱。隨后他們想辦法清空肺部的干細胞巢,將新的肺干細胞注入肺部受損的小鼠體內。
研究顯示,胚胎肺干細胞能夠通過(guò)血液到達肺部,成功進(jìn)入正確的干細胞巢。這些細胞在六周內分化成了正常的肺部組織,使小鼠的肺部損傷得到恢復,呼吸情況顯著(zhù)改善。
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