近日，為全面貫徹落實(shí)《國務(wù)院辦公廳關(guān)于全面加強藥品監管能力建設的實(shí)施意見(jiàn)》要求，國家藥監局在全面總結中國藥品監管科學(xué)行動(dòng)計劃首批重點(diǎn)項目實(shí)施情況的基礎上，確定并發(fā)布了第二批10個(gè)重點(diǎn)項目，“干細胞和基因治療產(chǎn)品評價(jià)體系及方法研究” 赫然在列。

本批重點(diǎn)由國家藥監局相關(guān)司局牽頭，相關(guān)直屬單位實(shí)施，合作單位原則上依托國家藥監局監管科學(xué)研究基地和重點(diǎn)實(shí)驗室，項目執行周期原則上為2年。

中國藥品監管科學(xué)行動(dòng)計劃自2019年4月啟動(dòng)，同步確定了首批9個(gè)重點(diǎn)研究項目。經(jīng)過(guò)2年努力，首批重點(diǎn)項目取得重要成果，已研究制定監管新工具、新方法、新標準103項，其中31項已發(fā)布。國家藥監局要求各牽頭單位、實(shí)施單位按照聚焦前沿、突出重點(diǎn)、強化實(shí)效、穩步推進(jìn)的原則，抓緊研究制定項目實(shí)施方案，明確研究計劃，細化研究目標和任務(wù)，落實(shí)合作單位，加快創(chuàng )新監管工具、標準和方法，進(jìn)一步提升藥品監管能力和水平，加快創(chuàng )新產(chǎn)品上市步伐，更好滿(mǎn)足公眾健康需要。

10個(gè)重點(diǎn)項目分別為

干細胞和基因治療產(chǎn)品評價(jià)體系及方法研究；

中藥有效性安全性評價(jià)及全過(guò)程質(zhì)量控制研究；

真實(shí)世界數據支持中藥、罕見(jiàn)病治療藥物、創(chuàng )新和臨床急需醫療器械評價(jià)方法研究；

新發(fā)突發(fā)傳染病診斷及治療產(chǎn)品評價(jià)研究；

納米類(lèi)創(chuàng )新藥物、醫療器械安全性有效性和質(zhì)量控制評價(jià)研究；

基于遠程傳輸、柔性電子技術(shù)及醫用機器人的創(chuàng )新醫療器械評價(jià)研究；

新型生物材料安全性有效性評價(jià)研究；

化妝品新原料技術(shù)指南研究和化妝品安全監測與分析預警方法研究；

惡性腫瘤等常見(jiàn)病、多發(fā)病診療產(chǎn)品評價(jià)新工具、新標準和新方法研究；

藥品、醫療器械警戒技術(shù)和方法研究。

干細胞和基因治療是近幾年才新興起來(lái)的醫療技術(shù)。隨著(zhù)科學(xué)技術(shù)的發(fā)展，醫療手段也日新月異，如今人類(lèi)已有能力去改變/決定一個(gè)生物個(gè)體特征的基因，以及能夠取代病變壞死或有缺陷的細胞。社會(huì )人士都寄以厚望，希望此技術(shù)能夠解決現今棘手的不治之癥。此技術(shù)之所以會(huì )受到社會(huì )學(xué)界的高度關(guān)切，在于其革命性的療效。

目前，基因與干細胞的醫療技術(shù)主要運用在腫瘤、慢性病和遺傳性疾病的治療上?；蚋杉毎委熂夹g(shù)將基因治療與干細胞治療相結合，通過(guò)對不同疾病采用針對性的干細胞培養誘導方式和基因培養方式，治療不同種類(lèi)的疾病。目前，該技術(shù)在肺纖維化、肝硬化、卵巢早衰、股骨頭壞死、糖尿病等傳統難治性疾病上取得良好療效，是再生性醫療的突破性成果和醫療技術(shù)的重大創(chuàng )新。相信在未來(lái)干細胞基因治療這兩項研究技術(shù)可以運用和治療在更多的臨床疾病上。

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